Taking too long? Close loading screen.

Публикации (при БАС)

Насколько эффективен эдаравон при лечении острого ишемического инсульта  и бокового амиотрофического склероза?

Резюме. Эдаравон является низкомолекулярным антиоксидантным средством, которое среди многих видов активных форм кислорода целенаправленно взаимодействует с пероксильными радикалами. Благодаря своей амфифильности он поглощает как жиро-, так и водорастворимые пероксильные радикалы, передавая радикалу электрон. Таким образом, он ингибирует окисление липидов путем поглощения водорастворимых пероксильных радикалов, инициирующих цепные химические реакции, а также жирорастворимых пероксильных радикалов, поддерживающих данную цепь. В 2001 году этот препарат был одобрен в Японии в качестве лекарственного средства для лечения острого ишемического инсульта, а затем, в 2015 году, он был одобрен для лечения бокового амиотрофического склероза (БАС). В 2017 году Управление США по контролю за продуктами и лекарственными средствами также одобрило эдаравон для лечения пациентов, страдающих БАС. Было установлено, что механизм его действия заключается в поглощении пероксинитрита. В данном обзоре мы остановимся на способности эдаравона осуществлять захват свободных радикалов в сравнении с некоторыми другими антиоксидантами, которые были изучены в клинических исследованиях, и резюмируем его фармакологическое действие и клиническую эффективность у пациентов с острым ишемическим инсультом и БАС.

Автора: Kazutoshi Watanabe, Masahiko Tanaka, Satoshi Yuki, Manabu Hirai, Yorihiro Yamamoto
Опубликовано: J. Clin. Biochem. Nutr. January 2018. Vol. 62, № 1. Р. 20-38
Законодательство Украины по обеспечению профилактики и лечения редких (орфанных) заболеваний

С 1 января 2015 г. вступили в силу изменения к Закону Украины «Основы законодательства Украины об охране здоровья», введенные Законом Украины от 15.04.2014 № 1213-VII. Согласно введенным в законодательство изменениям, страдающие редкими (орфанными) заболеваниями бесперебойно и бесплатно обеспечиваются необходимыми для лечения этих заболеваний лекарственными средствами и соответствующими пищевыми продуктами для специального диетического потребления в соответствии с их перечнем и объемами, утвержденными центральным органом исполнительной власти, обеспечивающим формирование государственной политики в сфере охраны здоровья, в порядке, установленном Кабинетом Министров Украины.

При этом 15  апреля 2015  года вступило в силу Постановление КМУ № 160 от 31 марта 2015 года «Об утверждении Порядка обеспечения граждан, страдающих редкими (орфанными) заболеваниями, лекарственными средствами и соответствующими пищевыми продуктами для специального диетического потребления». Согласно указанному Порядку, обеспечение граждан, страдающих редкими (орфанными) заболеваниями, лекарственными средствами и пищевыми продуктами осуществляется учреждениями здравоохранения соответствующего профиля по месту жительства или лечения таких граждан.

Ссылки на законы:

Автора: Верховна Рада України; Кабінет міністрів України.
Опубликовано: Відомості Верховної Ради (ВВР), 2014, № 26; Постанова Кабінету міністрів України №160 від 31.03.2015 р.
Расширенная пересмотрена шкала оценки БАС (ALSFRS-R)

Функциональная шкала оценки БАС (ALSFRS) – это инструмент для мониторинга прогрессирования инвалидности у пациентов с боковым амиотрофическим склерозом (БАС). Недостаток ALSFRS состоит в том, что у нее непропорционально завышен вес оценки бульбарных функций и функциональности конечностей по сравнению с оценкой дисфункции дыхательных путей.

Расширенная пересмотренная шкала оценки БАС (ALSFRS-R) сохраняет свойства оригинальной шкалы, при этом демонстрируя валидную структуру и внутреннюю взвешенность.

Расширенная пересмотренная шкала оценки БАС (ALSFRS-R) полезна врачам и ученым для проведения диагностики пациентов, отслеживания динамики прогрессирования болезни, изучения и сопоставления результатов различных схем терапии БАС при проведении клинических исследований.

ALSFRS-R включает 12 вопросов, которые могут иметь оценку от 0 до 4. 0 баллов указывает на отсутствие функции, а оценка 4 означает полноценную функциональность.

Автора: ALS Functional Rating Scale Revised (ALS-FRS-R).
Опубликовано: версия – май 2015 г.
Безопасность и эффективность эдаравона у пациентов с боковым амиотрофическим склерозом: рандомизированное, двойное слепое плацебо-контролируемое исследование

В этом рандомизированном двойном слепом параллельном исследовании (Фаза ІІІ) приняли участие пациенты в возрасте 20–75 лет с БАС 1 или 2 степени тяжести из 31 больницы в Японии. У пациентов была оценка не менее 2 баллов по каждому из всех 12 пунктов ALSFRS-R, форсированная емкость легких ≥ 80% и установленный или вероятный БАС в соответствии с пересмотренными критериями El Escorial. Включению подлежали пациенты с продолжительностью болезни не более 2 лет.

В период с 28 ноября 2011 г. по 3 сентября 2014 г. были обследованы 213 пациентов и отобраны 192 потенциальных участника исследования. Из них 137 больных прошли полный период наблюдения: 69 были отобраны случайным путем для приема эдаравона, 68 – аналогичным образом для приема плацебо. 68 пациентов, принимавших эдаравон, и 66, принимавших плацебо, были включены в первичный анализ эффективности. В результате изменение показателя ALSFRS-R составило -5,01±0,64 в группе эдаравона и -7,50±0,66 в группе плацебо. Разница между группами составила -2,49 (р=0,0013) в пользу эдаравона. У 58 (84%) пациентов, принимавших эдаравон, и 57 (84%) пациентов, принимавших плацебо, сообщалось о побочных эффектах от лечения. У 11 (16%) пациентов, принимавших эдаравон, и 16 (24%), принимавших плацебо, были серьезные побочные эффекты; у одного (1%) пациента, принимавшего эдаравон, и 4 (6%) пациентов, принимавших плацебо, наблюдались нежелательные явления (одна дисфагия в группе эдаравона против одного случая диспноэ, двух случаев расстройства дыхания и одного случая сыпи в группе плацебо), которые привели к прекращению участия этих пациентов в исследовании.

Таким образом, эдаравон доказал свою эффективность у пациентов с боковым амиотрофическим склерозом (БАС), которые соответствовали критериям включения в исследование, продемонстрировав значительно меньший показатель снижения оценки прогрессирования БАС по шкале ALSFRS-R по сравнению с плацебо.

Автора: The Writing Group on behalf of the Edaravone (MCI-186) ALS 19 Study Group.
Опубликовано: сайт thelancet.com/neurology, 15 мая 2017.
В 2017 году FDA утвердило новый препарат для лечения бокового амиотрофического склероза (пресс-релиз на английском языке)

5 мая 2017 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) утвердило эдаравон как официально рекомендованный препарат для лечения пациентов с боковым амиотрофическим склерозом (БАС).

The U.S. Food and Drug Administration today approved Radicava (edaravone) to treat patients with amyotrophic lateral sclerosis (ALS), commonly referred to as Lou Gehrig’s disease.

“After learning about the use of edaravone to treat ALS in Japan, we rapidly engaged with the drug developer about filing a marketing application in the United States,” said Eric Bastings, M.D., deputy director of the Division of Neurology Products in the FDA’s Center for Drug Evaluation and Research. “This is the first new treatment approved by the FDA for ALS in many years, and we are pleased that people with ALS will now have an additional option.”

ALS is a rare disease that attacks and kills the nerve cells that control voluntary muscles. Voluntary muscles produce movements such as chewing, walking, breathing and talking. The nerves lose the ability to activate specific muscles, which causes the muscles to become weak and leads to paralysis. ALS is progressive, meaning it gets worse over time. The Centers for Disease Control and Prevention estimates that approximately 12,000-15,000 Americans have ALS. Most people with ALS die from respiratory failure, usually within three to five years from when the symptoms first appear. 

Radicava is an intravenous infusion given by a health care professional. It is administered with an initial treatment cycle of daily dosing for 14 days, followed by a 14-day drug-free period. Subsequent treatment cycles consist of dosing on 10 of 14 days, followed by 14 days drug-free.

The efficacy of edaravone for the treatment of ALS was demonstrated in a six-month clinical trial conducted in Japan. In the trial, 137 participants were randomized to receive edaravone or placebo. At Week 24, individuals receiving edaravone declined less on a clinical assessment of daily functioning compared to those receiving a placebo.

The most common adverse reactions reported by clinical trial participants receiving edaravone were bruising (contusion) and gait disturbance.

Radicava is also associated with serious risks that require immediate medical care, such as hives, swelling, or shortness of breath, and allergic reactions to sodium bisulfite, an ingredient in the drug. Sodium bisulfite may cause anaphylactic symptoms that can be life-threatening in people with sulfite sensitivity.

The FDA granted this drug orphan drug designation, which provides incentives to assist and encourage the development of drugs for rare diseases.

The FDA granted approval of Radicava to Mitsubishi Tanabe Pharma America, Inc.

The FDA, an agency within the U.S. Department of Health and Human Services, protects the public health by assuring the safety, effectiveness, security of human and veterinary drugs, vaccines and other biological products for human use, and medical devices. The agency is also responsible for the safety and security of our nation’s food supply, cosmetics, dietary supplements, products that give off electronic radiation, and for regulating tobacco products.

Автора: The U.S. Food and Drug Administration.
Опубликовано: офіційний сайт FDA, травень 2017.