Taking too long? Close loading screen.

Публікації (при БАС)

На скільки ефективний едаравон при лікуванні гострого ішемічного інсульту та бічного аміотрофічного склерозу?

Резюме. Едаравон є низькомолекулярним антиоксидантним засобом, який серед багатьох видів активних форм кисню цілеспрямовано взаємодіє з пероксильними радикалами. Завдяки своїй амфіфільності він поглинає як жиро-, так і водорозчинні пероксильні радикали, передаючи радикалу електрон. Таким чином, він пригнічує окислення ліпідів шляхом поглинання водорозчинних пероксильних радикалів, що ініціюють ланцюгові хімічні реакції, а також жиророзчинних пероксильних радикалів, що підтримують даний ланцюг. У 2001 році цей препарат був схвалений в Японії як лікарський засіб для лікування гострого ішемічного інсульту, а потім, в 2015 році, він був схвалений для лікування бічного аміотрофічного склерозу (БАС). У 2017 році Управління США з контролю за продуктами й лікарськими засобами також схвалило едаравон для лікування пацієнтів, які страждають від БАС. Було встановлено, що механізм його дії полягає в поглинанні пероксинітриту. В даному огляді ми зупинимося на здатності едаравону здійснювати захват вільних радикалів порівняно з деякими іншими антиоксидантами, що були вивчені в клінічних дослідженнях, і резюмуємо його фармакологічну дію та клінічну ефективність у пацієнтів з гострим ішемічним інсультом і БАС.

Автори: Kazutoshi Watanabe, Masahiko Tanaka, Satoshi Yuki, Manabu Hirai, Yorihiro Yamamoto
Опубліковано: J. Clin. Biochem. Nutr. January 2018. Vol. 62, № 1. Р. 20-38
Законодавство України щодо забезпечення профілактики та лікування рідкісних (орфанних) захворювань

З 1 січня 2015 набули чинності зміни до Закону України «Основи законодавства України про охорону здоров’я», запроваджені Законом України від 15.04.2014 року № 1213-VII. Згідно впроваджених змін до законодавства, хворі на рідкісні (орфанні) захворювання безперебійно та безоплатно забезпечуються необхідними для лікування цих захворювань лікарськими засобами та відповідними харчовими продуктами для спеціального дієтичного споживання відповідно до їх переліку та обсягів, затверджених центральним органом виконавчої влади, що забезпечує формування державної політики у сфері охорони здоров’я, у порядку, встановленому Кабінетом Міністрів України.

При цьому, 15 квітня 2015 року набула чинності Постанова КМУ № 160 від 31 березня 2015 року Про затвердження Порядку забезпечення громадян, які страждають на рідкісні (орфанні) захворювання, лікарськими засобами та відповідними харчовими продуктами для спеціального дієтичного споживання. Згідно вказаного Порядку, забезпечення громадян, які страждають на рідкісні (орфанні) захворювання, лікарськими засобами та харчовими продуктами здійснюється закладами охорони здоров’я відповідного профілю за місцем проживання або лікування таких громадян.

Посилання на закони:

Автори: Верховна Рада України; Кабінет міністрів України.
Опубліковано: Відомості Верховної Ради (ВВР), 2014, № 26; Постанова Кабінету міністрів України №160 від 31.03.2015 р.
Розширена переглянута шкала оцінки БАС (ALSFRS-R)

Функціональна шкала оцінки БАС (ALSFRS) – це інструмент для моніторингу прогресування інвалідності у пацієнтів із бічним аміотрофічним склерозом (БАС). Недолік ALSFRS, полягає в тому, що вона має непропорційно завищену вагу оцінки бульбарних функцій та функціональності кінцівок порівняно з оцінкою дисфункції дихальних шляхів.

Розширена переглянута шкала оцінки БАС (ALSFRS-R) зберігає властивості оригінальної шкали, при цьому демонструючи валідну структуру і внутрішню зваженість.

Розширена переглянута шкала оцінки БАС (ALSFRS-R) корисна лікарям і науковцям для проведення діагностики пацієнтів, відстеження динаміки прогресування хвороби, вивчення і порівняння результатів різних схем терапії БАС при проведенні клінічних досліджень.

ALSFRS-R включає 12 питань, які можуть мати оцінку від 0 до 4. 0 балів вказує на відсутність функції, а оцінка 4 означає повноцінну функціональність.

Автори: ALS Functional Rating Scale Revised (ALS-FRS-R).
Опубліковано: версія – травень 2015.
Безпека та ефективність едаравону в пацієнтів з бічним аміотрофічним склерозом: рандомізоване, подвійне сліпе плацебо-контрольоване дослідження

У цьому рандомізованому подвійному сліпому паралельному дослідженні (Фаза ІІІ) взяли участь пацієнти у віці 20-75 років з БАС 1 або 2 ступеня важкості з 31 лікарні в Японії. Пацієнти мали оцінку не менше ніж 2 бали по кожному з усіх 12 пунктів ALSFRS-R, форсовану життєву ємність легень ≥ 80% і встановлений або ймовірний БАС відповідно до переглянутих критеріїв El Escorial. Включенню підлягали пацієнти із тривалістю хвороби не більше ніж 2 роки.

В період з 28 листопада 2011 р. до 3 вересня 2014 р. було обстежено 213 пацієнтів та відібрано 192 потенційних учасників дослідження. З них 137 хворих пройшли повний період спостереження: 69 були відібрані випадковим шляхом для прийому едаравону, 68 аналогічним чином – для прийому плацебо. 68 пацієнтів, які приймали едаравон, та 66, котрі приймали плацебо, були включені в первинний аналіз ефективності. В результаті зміна показника ALSFRS-R становила -5,01±0,64 у групі едаравону та -7,50±0,66 у групі плацебо. Різниця між групами становила -2,49 (р=0,0013) на користь едаравону. У 58 (84%) пацієнтів, які отримували едаравон, і 57 (84%) пацієнтів, які отримували плацебо, повідомлялося про побічні ефекти від лікування. 11 (16%) пацієнтів, які приймали едаравон, та 16 (24%), які приймали плацебо, мали серйозні побічні ефекти; один (1%) пацієнт, який отримував едаравон, і 4 (6%) пацієнти, які отримували плацебо, мали небажані явища (одна дисфагія в групі едаравону проти одного випадку диспное, двох випадків розладів дихання і одного випадку висипки в групі плацебо), які призвели до припинення участі цих пацієнтів у дослідженні.

Таким чином, едаравон довів свою ефективність у пацієнтів з боковим аміотрофічним склерозом (БАС), котрі відповідали критеріям включення в дослідження, продемонструвавши значно менший показник зниження оцінки прогресування БАС по шкалі ALSFRS-R у порівнянні з плацебо.

Автори: The Writing Group on behalf of the Edaravone (MCI-186) ALS 19 Study Group.
Опубліковано: сайт thelancet.com/neurology, 15 травня 2017.
У 2017 році FDA затвердило новий препарат для лікування бічного аміотрофічного склерозу (пресс-реліз, англійською мовою)

5 травня 2017 року Управління з санітарного нагляду за якістю харчових продуктів та медикаментів США (FDA) затвердило едаравон як офіційно рекомендований препарат для лікування пацієнтів із бічним аміотрофічним склерозом (БАС).

The U.S. Food and Drug Administration today approved Radicava (edaravone) to treat patients with amyotrophic lateral sclerosis (ALS), commonly referred to as Lou Gehrig’s disease.

“After learning about the use of edaravone to treat ALS in Japan, we rapidly engaged with the drug developer about filing a marketing application in the United States,” said Eric Bastings, M.D., deputy director of the Division of Neurology Products in the FDA’s Center for Drug Evaluation and Research. “This is the first new treatment approved by the FDA for ALS in many years, and we are pleased that people with ALS will now have an additional option.”

ALS is a rare disease that attacks and kills the nerve cells that control voluntary muscles. Voluntary muscles produce movements such as chewing, walking, breathing and talking. The nerves lose the ability to activate specific muscles, which causes the muscles to become weak and leads to paralysis. ALS is progressive, meaning it gets worse over time. The Centers for Disease Control and Prevention estimates that approximately 12,000-15,000 Americans have ALS. Most people with ALS die from respiratory failure, usually within three to five years from when the symptoms first appear. 

Radicava is an intravenous infusion given by a health care professional. It is administered with an initial treatment cycle of daily dosing for 14 days, followed by a 14-day drug-free period. Subsequent treatment cycles consist of dosing on 10 of 14 days, followed by 14 days drug-free.

The efficacy of edaravone for the treatment of ALS was demonstrated in a six-month clinical trial conducted in Japan. In the trial, 137 participants were randomized to receive edaravone or placebo. At Week 24, individuals receiving edaravone declined less on a clinical assessment of daily functioning compared to those receiving a placebo.

The most common adverse reactions reported by clinical trial participants receiving edaravone were bruising (contusion) and gait disturbance.

Radicava is also associated with serious risks that require immediate medical care, such as hives, swelling, or shortness of breath, and allergic reactions to sodium bisulfite, an ingredient in the drug. Sodium bisulfite may cause anaphylactic symptoms that can be life-threatening in people with sulfite sensitivity.

The FDA granted this drug orphan drug designation, which provides incentives to assist and encourage the development of drugs for rare diseases.

The FDA granted approval of Radicava to Mitsubishi Tanabe Pharma America, Inc.

The FDA, an agency within the U.S. Department of Health and Human Services, protects the public health by assuring the safety, effectiveness, security of human and veterinary drugs, vaccines and other biological products for human use, and medical devices. The agency is also responsible for the safety and security of our nation’s food supply, cosmetics, dietary supplements, products that give off electronic radiation, and for regulating tobacco products.

Автори: The U.S. Food and Drug Administration.
Опубліковано: офіційний сайт FDA, травень 2017.