Безопасность и эффективность едаравону у пациентов с боковым амиотрофическим склерозом: рандомизированное, двойное слепое плацебо-контролируемое исследование

Безопасность и эффективность едаравону у пациентов с боковым амиотрофическим склерозом: рандомизированное, двойное слепое плацебо-контролируемое исследование

В этом рандомизированном двойном слепом параллельном исследовании (Фаза ІІІ) приняли участие пациенты в возрасте 20–75 лет с БАС 1 или 2 степени тяжести из 31 больницы в Японии. У пациентов была оценка не менее 2 баллов по каждому из всех 12 пунктов ALSFRS-R, форсированная емкость легких ≥ 80% и установленный или вероятный БАС в соответствии с пересмотренными критериями El Escorial. Включению подлежали пациенты с продолжительностью болезни не более 2 лет.

В период с 28 ноября 2011 г. по 3 сентября 2014 г. были обследованы 213 пациентов и отобраны 192 потенциальных участника исследования. Из них 137 больных прошли полный период наблюдения: 69 были отобраны случайным путем для приема эдаравона, 68 – аналогичным образом для приема плацебо. 68 пациентов, принимавших эдаравон, и 66, принимавших плацебо, были включены в первичный анализ эффективности. В результате изменение показателя ALSFRS-R составило -5,01±0,64 в группе эдаравона и -7,50±0,66 в группе плацебо. Разница между группами составила -2,49 (р=0,0013) в пользу эдаравона. У 58 (84%) пациентов, принимавших эдаравон, и 57 (84%) пациентов, принимавших плацебо, сообщалось о побочных эффектах от лечения. У 11 (16%) пациентов, принимавших эдаравон, и 16 (24%), принимавших плацебо, были серьезные побочные эффекты; у одного (1%) пациента, принимавшего эдаравон, и 4 (6%) пациентов, принимавших плацебо, наблюдались нежелательные явления (одна дисфагия в группе эдаравона против одного случая диспноэ, двух случаев расстройства дыхания и одного случая сыпи в группе плацебо), которые привели к прекращению участия этих пациентов в исследовании.

Таким образом, эдаравон доказал свою эффективность у пациентов с боковым амиотрофическим склерозом (БАС), которые соответствовали критериям включения в исследование, продемонстрировав значительно меньший показатель снижения оценки прогрессирования БАС по шкале ALSFRS-R по сравнению с плацебо.

Ключевые слова:БАС;боковой амиотрофический склероз;эдаравон
Авторы: The Writing Group on behalf of the Edaravone (MCI-186) ALS 19 Study Group.
Опубликовано: сайт thelancet.com/neurology, 15 травня 2017.