Безпека та ефективність едаравону в пацієнтів з бічним аміотрофічним склерозом: рандомізоване, подвійне сліпе плацебо-контрольоване дослідження

Безпека та ефективність едаравону в пацієнтів з бічним аміотрофічним склерозом: рандомізоване, подвійне сліпе плацебо-контрольоване дослідження

У цьому рандомізованому подвійному сліпому паралельному дослідженні (Фаза ІІІ) взяли участь пацієнти у віці 20-75 років з БАС 1 або 2 ступеня важкості з 31 лікарні в Японії. Пацієнти мали оцінку не менше ніж 2 бали по кожному з усіх 12 пунктів ALSFRS-R, форсовану життєву ємність легень ≥ 80% і встановлений або ймовірний БАС відповідно до переглянутих критеріїв El Escorial. Включенню підлягали пацієнти із тривалістю хвороби не більше ніж 2 роки.

В період з 28 листопада 2011 р. до 3 вересня 2014 р. було обстежено 213 пацієнтів та відібрано 192 потенційних учасників дослідження. З них 137 хворих пройшли повний період спостереження: 69 були відібрані випадковим шляхом для прийому едаравону, 68 аналогічним чином – для прийому плацебо. 68 пацієнтів, які приймали едаравон, та 66, котрі приймали плацебо, були включені в первинний аналіз ефективності. В результаті зміна показника ALSFRS-R становила -5,01±0,64 у групі едаравону та -7,50±0,66 у групі плацебо. Різниця між групами становила -2,49 (р=0,0013) на користь едаравону. У 58 (84%) пацієнтів, які отримували едаравон, і 57 (84%) пацієнтів, які отримували плацебо, повідомлялося про побічні ефекти від лікування. 11 (16%) пацієнтів, які приймали едаравон, та 16 (24%), які приймали плацебо, мали серйозні побічні ефекти; один (1%) пацієнт, який отримував едаравон, і 4 (6%) пацієнти, які отримували плацебо, мали небажані явища (одна дисфагія в групі едаравону проти одного випадку диспное, двох випадків розладів дихання і одного випадку висипки в групі плацебо), які призвели до припинення участі цих пацієнтів у дослідженні.

Таким чином, едаравон довів свою ефективність у пацієнтів з боковим аміотрофічним склерозом (БАС), котрі відповідали критеріям включення в дослідження, продемонструвавши значно менший показник зниження оцінки прогресування БАС по шкалі ALSFRS-R у порівнянні з плацебо.

Ключові слова:БАС;бічний аміотрофічний склероз;едаравон
Автори: The Writing Group on behalf of the Edaravone (MCI-186) ALS 19 Study Group.
Опубліковано: сайт thelancet.com/neurology, 15 травня 2017.